Різні варіанти лікування таласемії

Таласемія - це спадковий розлад крові, через який організм не може виробляти гемоглобін (Hb). В результаті вони відчують анемію. Найчастіше виникає питання, чи можна цю хворобу вилікувати? Якщо можливо, які способи лікування та ліки у страждаючих таласемією?

Чи можна вилікувати таласемію?

Причиною таласемії є генетична мутація в організмі. Це означає, що той, хто народився в сім’ї з цим мутованим геном, має більший ризик розвитку таласемії. Отже, оскільки це спадкове захворювання, чи можна вилікувати таласемію?

Відповідь, звичайно, ви можете. Просто, варіанти дуже обмежені і мають високий ризик. Дотепер єдиним методом лікування, яким вдалося повністю вилікувати таласемію, є трансплантація кісткового мозку.

На жаль, знайти відповідного донора кісткового мозку непросто. Крім того, процедури трансплантації кісткового мозку (BMT / Пересадка кісткового мозку) досі вважається дуже ризикованим.

Згідно з веб-сайтом Національного відділу серцево-судинних, легеневих та кров’яних захворювань, експерти все ще шукають інші засоби, які можуть лікувати та вилікувати таласемію. Наприклад, можливо, що в майбутньому з’явиться технологія, здатна вставляти нормальний ген гемоглобіну в стовбурові клітини кісткового мозку.

Таким чином, організм хворого на таласемію, як очікується, зможе виробляти здорові еритроцити та гемоглобін.

Дослідники також вивчають способи стимулювання здатності людини виробляти фетальний гемоглобін після народження. Цей тип гемоглобіну виявляється у плодів та новонароджених.

Після народження організм переходить на вироблення гемоглобіну для дорослих. Виробництво більше фетального гемоглобіну може компенсувати відсутність здорового гемоглобіну у дорослих.

Які доступні методи лікування таласемії?

Лікування залежить від типу таласемії та тяжкості, яку страждає кожен пацієнт.

Люди з незначною таласемією, альфа-або бета-версією, як правило, виявляють лише помірні симптоми таласемії або навіть відсутні взагалі. Людям із цим захворюванням може знадобитися мало або взагалі не застосовувати лікування.

У випадках важкої та легкої таласемії лікарі рекомендують три типи стандартного лікування, а саме переливання крові, хелатотерапія залізом (хелатотерапія залізом), а також добавки фолієвої кислоти. Інші види лікування, які були розроблені або проходять тестування, застосовуються рідше.

Варіанти лікування таласемії

Нижче наведено деякі варіанти лікування, які можуть застосовувати хворі таласемією:

1. Переливання крові

Переливання еритроцитів є основною основою лікування людей, які страждають на таласемію середньої або важкої форми. Це лікування може збільшити кількість здорових еритроцитів із нормальним гемоглобіном.

Під час переливання крові голкою вводять внутрішньовенно (IV) в одну із судин, поки здорова кров не потрапить в організм. Ця процедура зазвичай займає 1-4 години.

Еритроцити тривають лише близько 120 днів. Тому вам може знадобитися повторне переливання крові, щоб підтримувати здоровий запас еритроцитів.

Людям із гемоглобіном Н або бета-таласемією проміжний може знадобитися переливання крові за певних умов, наприклад, якщо у вас є інфекція чи інша хвороба, або якщо у вас є сильна анемія, що викликає втому.

Для тих, хто страждає бета-таласемією (анемія Кулі), вам може знадобитися регулярне переливання крові (кожні 2-4 тижні). Це переливання допоможе вам підтримувати нормальний рівень гемоглобіну та еритроцитів.

Переливання крові може допомогти вам почуватись краще, насолоджуватися повсякденними справами та жити нормальним життям. Це лікування, хоча і дуже корисне для психічної безпеки, є дорогим і несе ризик передачі інфекцій та вірусів (таких як гепатит). Незважаючи на це, ризик передачі інфекцій та вірусів у Сполучених Штатах дуже низький, оскільки він пройшов суворий скринінг крові.

2. Хелатотерапія залізом

Гемоглобін в еритроцитах - це білок, багатий залізом. Завдяки регулярним переливанням крові залізо в крові накопичується в певних органах, таких як печінка, серце та інші органи. Цей стан називається перевантаженням заліза або перевантаження заліза .

Щоб запобігти цій шкоді, лікарі використовують хелатотерапію залізом для виведення надлишку заліза з організму. Двома основними препаратами, що застосовуються в терапії хелатоутворення заліза при таласемії, є:

• Дефероксамін - це рідкий препарат від таласемії, який повільно вводять під шкіру, як правило, за допомогою невеликого портативного насоса, який використовується протягом ночі. Лікування таласемії трудомістке і трохи болюче. Побічними ефектами цього препарату у людей з таласемією є проблеми із зором та слухом.
• Деферасірокс - це таблетки, які приймають один раз на день. Побічними ефектами цього препарату від таласемії є головний біль, нудота (дискомфорт у шлунку), блювота, діарея, біль у суглобах та втома.

3. Добавки фолієвої кислоти

Фолієва кислота - це тип вітаміну групи В, який відіграє важливу роль у формуванні здорових еритроцитів. Лікарі рекомендують препарати фолієвої кислоти на додаток до препаратів для переливання крові та / або хелатотерапії залізом.

4. Трансплантація крові та кісткового мозку

Це лікування таласемії насправді розроблено і проходить фазу тестування. Однак для самої Індонезії трансплантація кісткового мозку, вона ж BMT (трансплантація кісткового мозку) робиться рідше.

Для заміщення пошкоджених стовбурових клітин здоровими від донора проводять трансплантацію крові та кісткового мозку. Стовбурові клітини (стовбурові клітини) - це клітини кісткового мозку, які відіграють роль у виробництві еритроцитів та інших типів клітин крові.

Трансплантація стовбурових клітин - єдине лікування, яке може вилікувати таласемію. Однак лише декілька пацієнтів з важкою таласемією змогли знайти відповідного донора.

Сучасне лікування дозволяє пацієнтам з таласемією середньої та важкої форми жити довше. Однак їм доводиться стикатися з ускладненнями таласемії, які можуть виникати час від часу.

Важливою частиною лікування таласемії є лікування її ускладнень. Ускладнене лікування може знадобитися для лікування проблем із серцем або захворюваннями печінки, інфекцій, остеопорозу та інших проблем зі здоров’ям.